鱼精是什么病(鱼精是什么)

远大医药研发人员正在进行药品研发。

文/图 湖北日报全媒记者 胡蔓 曾莉 通讯员 魏薇

一溜溜生产线整齐地排布着，延伸开去。智能化的生产线上，经过精滤、灌封、灭菌、检漏、质检、包装等一系列工序有序操作，一瓶瓶注射剂就诞生了。随后，这些承载着“拯救生命”大任的药品，将定点配送到武汉市内各大医疗机构。6月7日下午，湖北日报全媒记者经过三次严格的换衣、清洁、消毒，获准进入位于东西湖的远大医药制剂工厂注射制剂无菌洁净生产区一探究竟。

这些药系一种“小品种药”——二巯基丙醇，是重金属中毒的治疗药物，其服务人群非常有限。“每天都严阵以待，却未必会真正派上用场。”这是对它的形象比喻。但不可忽视的是，它们的背后往往承载着一个个鲜活的生命。

没有庞大市场也无金贵身价

“既没有庞大的市场，又常常缺乏金贵的身价，这些似乎不太被大多数药品生产企业待见的小品种药却关乎人命。”远大医药（中国）有限公司市场准入中心副总经理石初晶说。

鱼精蛋白注射液，心脏外科手术常用药，一旦短缺，心脏手术不得不推迟。青霉胺片，助力“肝豆病”患者（俗称“铜娃娃”）重获新生的药品，一旦短缺，“铜娃娃”们将会出现肢体变形、不能说话和行动等症状。还有白血病患儿常用药巯嘌呤片……

“小品种药虽然用量少，但一旦生产量减少或停产，患者们不得不通过延长服药间隔来苦熬缺药难关，有的甚至会被瞬间卷入‘无药可救’的黑洞，遭遇生死一线的危机。”同济医院一位教授向湖北日报全媒记者介绍。

“在临床上，一触碰到患者那无助的眼神，就让人揪心，作为一家从太行山走出来的红色药企，理应有所担当。”石初晶说。2018年，国家相关部门组织开展小品种药（短缺药）集中生产基地建设遴选认定工作，远大医药第一时间提交申请。

其实，我们深知小品种药，如主要用于砷、汞等重金属解毒的二巯基丙醇等，若在有效期内，未能派上用场，其最终的命运只能是销毁，这对企业来说是一种损失。但即使亏损，相较于人的生命而言，又显得微不足道。”石初晶直言，“我们的‘根’是太行山上的八路军卫生制造厂。时代变了，企业改制了，但代代相传的救死扶伤精神却是永远不能忘却的。”

研发“九死一生”

除了生产部分国家确定的小品种药，远大医药还自发承担了部分市场上鲜见的“救命药”生产。由于缺少可供研究的临床样本，研究小品种药并非易事。“九死一生”，这是远大医药首席医学官史琳博士对小品种药研发的概括，有时，坐数年冷板凳也未必能够突破。

“摸药”是研发团队惯用术语。从零起步、没有经验可供借鉴，一切只能摸索前行。

对此，参与研发的人员深有感触：“有些的化学分子很会耍‘障眼法’，经验丰富的试验人员也很难辨识到底是杂质，还是药物分子，困惑半年之久，才从上百次试验中找到一种小众溶剂，析出所需结晶。”

“不过创新总得有人来做，要改变这种小品种药没得选的局面，药企必须主动加速研发更多创新药，才能给患者带来更丰富的选择。”史琳认为。

与此同时，不少关乎小品种药的研发也在提速进行：有的即将启动生物等效性试验；有的进入稳定性考察阶段；有的也走上药学研究轨道。

从“救火”到常态化保障

“可及性”是药品生产企业必须考虑的重要命题。

据悉，有些急危重症患者，从出现危像到逝去,有时只有短短的几分钟时间。这意味着必须在这个稍纵即逝的时间里，给患者服下救命药。

“必须畅达每环节，健全小品种药的调拨与流动机制，避免小品种药有的地区紧缺，有的地区却‘沉睡’库房的问题。”远大医药建立一套完善的体系，合力调配药物。此外，远大医药还协同有关部门完成了小品种药生产监测数据系统的对接，实现主动跟踪小品种药的生产、销售、库存及原辅料等情况，确保其能够精准生产与供应。同时，建设短缺药品多源信息采集和供应业务协同应用平台，加强小品种药供需信息对接等。

自主造血不断扩大生产规模也势在必行。今年，远大医药将投资上亿元建设新型制剂产业战略升级项目，进一步增强小品种药的保供能力，满足患者需求。

远大相关负责人向湖北日报全媒记者介绍，从企业层面看，还需进一步加强短缺药研发，探索短缺药、罕见病用药国家医保和商保政策的结合机制，以进一步增强小品种药的可及性。

来源： 湖北日报